Klinik araştırmalardan kanser tedavilerine yeni ufuklar

Trispera Pharma Solutions Bölgesel Medikal Müdürü Ecz. Emre Yarcı; Fikir Liderleri Dergisi okurları için yazdı: “Klinik Araştırmalardan Kanser Tedavilerine Yeni Ufuklar!”

Klinik Araştırmalar
Kanser Tedavileri

Ecz. Emre Yarcı
Trispera Pharma Solutions, Bölgesel Medikal Müdür

Yapay zeka tarafından keşfedilen moleküllerin Faz I çalışmalarında %80-90 gibi yüksek başarı oranları sergilemesi, bilim insanları tarafından keşfedilen moleküller için ortalama %40-65’lik başarı oranına kıyasla önemli bir fark yaratmaktadır.

İlaç sektörü, onkoloji alanına yönelik yatırım ve Ar-Ge çabalarını önemli ölçüde artırmaktadır. 2030 yılına kadar onkoloji, immünoloji ve metabolik hastalıkların pazarın en baskın alanları arasında yer alması beklenmektedir.(1) Yüksek riskler göz önüne alındığında, ilaç geliştirme sürelerini ve maliyetleri önemli ölçüde azaltmayı vaat eden yapay zekâ (YZ), adaptif çalışmalar ve gerçek dünya kanıtı (RWE) gibi teknoloji ve metodolojilere olan talep artmaktadır. Bu dinamikler rekabeti artırırken, bir yandan da fiyatlandırma ve erişim sorunlarını derinleştirmektedir.

2023 yılında, YZ ve makine öğrenmesi bağlantılı iş anlaşmalarının toplamda 12 milyar doları aştığı bildirilmiştir. YZ tarafından keşfedilen moleküllerin Faz I çalışmalarında %80-90 gibi yüksek başarı oranları sergilemesi, bilim insanları tarafından keşfedilen moleküller için ortalama %40-65’lik başarı oranına kıyasla önemli bir fark yaratmaktadır.(2)

Klinik Araştırmalar Alanındaki Güncel Gelişmeler

Son yıllarda, klinik araştırmaların tasarımı ve yürütülmesinde önemli değişiklikler gözlemlenmektedir. EMA ve FDA gibi düzenleyici kurumlar, klinik çalışmalara katılan popülasyonlarda çeşitliliğin sağlanmasının kritik rolünü vurgulamaktadır. FDA Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi altında yürütülen bazı küresel kanser araştırma ve geliştirme girişimleri bu alanı önemli ölçüde şekillendirmektedir. Yeni geliştirilen ilaçların erken evre hastalarda test edilmesini teşvik eden Project FrontRunner, doz optimizasyonunu hedefleyen Project Optimus, uluslararası eş zamanlı incelemeyi sağlayan Project Orbis, hasta deneyimlerini sürece entegre eden Project Patient Voice ve hızlandırılmış onay süreçlerinin şeffaflığını artırmayı hedefleyen Project Confirm son dönemin en önemli girişimleridir.

Düzenleyici kurumların inisiyatifleri yanı sıra klinik araştırma alanında geliştirilen yeni yöntemler, yenilikçi ilaçlara hızlı erişim anlamında pek çok fayda sağlamaktadır. Adaptif klinik çalışmalar, çalışma sırasında verilere dayalı kararlar alınmasına izin vererek ilaç geliştirme verimliliğini artırmaktadır. Bu esneklik, örneklem büyüklüğü, tedavi rejimleri ve hasta tahsisi gibi çalışma tasarım detaylarında değişiklik yapılmasına olanak tanır. Merkeziyetsiz klinik çalışmalar (DCT), çalışmalara erişilebilirliği artırmış ve katılım yükünü azaltmıştır. DCT’ler, giyilebilir sensörler ve mobil sağlık uygulamaları gibi teknolojilerle sürekli, gerçek zamanlı veri toplamayı mümkün kılar.

Türkiye, küresel klinik araştırma sıralamasında yürütülen yıllık klinik çalışma sayısı bakımından 26. sırada yer almaktadır. Ancak nüfus, GSYİH ve ilaç sektörü büyüklüğüne göre sıralandığında daha gerilere düşmektedir. Bu durum, Türkiye’nin küresel klinik araştırma yatırımlarındaki payını artırmak için önemli bir potansiyel oluşturmaktadır. Haziran 2019 itibarıyla klinik araştırmaların Türkiye’deki yıllık değeri, 327,7 milyon dolar olarak tahmin edilmiştir. Bu miktar, Sosyal Güvenlik Kurumu için 46,4 milyon dolar tıbbi maliyet azaltımı, sağlık sistemine 23,4 milyon dolar ek gelir, 44,4 milyon dolar değerinde istihdam yaratımı ve yaklaşık 18,6 milyon dolar diğer doğrudan ekonomik katkılar oluşturmuştur.(3) Araştırmacı ilaç firmaları tarafından Türkiye’de klinik araştırmalara yapılan yatırım, 2023’te 425 milyon dolar olarak gerçekleşmiştir.(4)

Türkiye’nin klinik araştırmalardaki çekiciliğini artırmak için hastaların çalışmalara kolay erişimi, hasta farkındalığı, süreçlerin sadeleştirilmesi, yeni araştırmacı geliştirme, hekim teşvikleri, özel klinik araştırma personeli, öngörülebilir klinik araştırma maliyetleri ve sponsor teşvikleri gibi sekiz alanda iyileştirme fırsatları bulunmaktadır. Bu fırsatların değerlendirilmesi ile Türkiye, kısa vadede küresel ilk 10 klinik araştırma ülkesi arasına girebilir. İddialı bir büyüme senaryosunda klinik çalışma sayısını yaklaşık üç katına çıkararak yıllık toplam klinik araştırma değerini 1,13 milyar dolara yükseltebilir ve her yıl yaklaşık 70.000 hastanın klinik çalışmalara dahil olmasını sağlayabilir.(3)

Kanser tedavisi, son on yılda önemli bir dönüşüm geçirmiştir. Daha önce kemoterapi ve radyoterapi gibi daha geleneksel yaklaşımlar baskın iken, artık hassas onkoloji ve hedefe yönelik tedaviler ön plana çıkmaktadır.

Yeni Kanser Tedavilerinde Son Gelişmeler

Kanser tedavisi, son on yılda önemli bir dönüşüm geçirmiştir. Daha önce kemoterapi ve radyoterapi gibi daha geleneksel yaklaşımlar baskın iken, artık hassas onkoloji ve hedefe yönelik tedaviler ön plana çıkmaktadır. EMA tarafından onaylanan yeni kanser ilaçlarının yıllık sayısı 1995’ten bu yana önemli ölçüde artmıştır; örneğin, 2023’te 14 yeni ilaç onaylanmıştır.(5) Son dönemde onaylanan ve geliştirilen yeni tedavi yöntemleri arasında tirozin kinaz inhibitörleri, bağışıklık kontrol noktası inhibitörleri, antikor-ilaç konjugatları, bispesifik antikorlar, CAR T-hücre tedavileri, radyoligand tedavileri, gen ve RNAi tedavileri, onkolitik virüs tedavileri, kişiselleştirilmiş neoantijen aşıları, KRAS inhibitörleri ve p53 hedeflemeleri yer almaktadır.

Kombinasyon tedavileri, birden fazla yolak hedefleyerek ilaç direncini aşma ve sinerjik etkiler yaratma potansiyeli sunarak kanser tedavisinde önemli bir strateji haline gelmiştir.* 

Tanı ve erken teşhiste de önemli ilerlemeler kaydedilmiştir. Yeni nesil dizileme (NGS) gibi moleküler tanı teknikleri, kansere özgü genetik değişiklikleri tespit etmede hayati bir rol oynamaktadır. Kanda dolaşan tümör DNA’sı veya proteinleri gibi biyobelirteçlerin tespiti anlamına gelen sıvı biyopsi gibi non-invaziv yöntemler, kanser taraması, teşhisi, tedavi takibi ve minimal rezidüel hastalığın tespiti için büyük potansiyel sunmaktadır.

ASCO Kongresi, onkoloji alanındaki en son bilimsel gelişmeleri ve klinik uygulamaları sunan önemli bir platformdur. 2024 ve 2025 toplantıları, kanser tedavisinde bireyselleştirilmiş ve hedefe yönelik yaklaşımların, immünoterapinin solid tümörlerdeki genişlemesinin ve erken tanının öneminin altını çizdi.

Ayrıca, hastaların tedavi sonrası yaşam kalitesini artırmaya yönelik çalışmalar ve sirkadiyen ritim gibi beklenmedik faktörlerin tedavi etkinliği üzerindeki etkileri gibi yeni araştırma alanları da dikkat çekti. Bu gelişmeler, kanseri daha etkili bir şekilde tedavi etme ve hastaların yaşam kalitesini artırma konusunda büyük umut vadediyor.

Biyofarmasötik endüstrisi, inovasyon ve iş birliği yoluyla kanserle mücadelede çığır açmaya devam etmektedir. Türkiye gibi ülkelerin, bu küresel değişimlere ayak uydurarak ve kendi potansiyellerini maksimize ederek hem ekonomik hem de sağlık hizmetleri açısından önemli faydalar sağlaması mümkündür. ⭐️

* Bu bölüm sadece hekim ve sağlık profesyonellerine özel olduğu için burada yayımlanmamıştır; ilgilenen hekim ya da sağlık meslek mensubu okurlarımız online abone olarak okuyabilirler.

Referanslar:

1. Marante T., The Future of Pharma in 2030. (Son Erişim 19.06.2025) https://pharmaoffer.com/blog/the-future-of-pharma-therapy-areas-ai-supply-chains/ 2. Alcacer T., Evolution of pharmaceutical R&D: three key trends to follow. 16.05.2025 (Son erişim:19.06.2025) https://www.alcimed.com/en/insights/pharma-rd-trends/ 3. Türkiye İçin Klinik Araştırma Stratejisinin Faydaları Raporu, IQVIA, 2020. 4. Türkiye İlaç Sektörü Raporu, IQVIA, 2024. 5. Manzano A, Svedman C, Hofmarcher T, Wilking N. Comparator Report on Cancer in Europe 2025 – Disease Burden, Costs and Access to Medicines and Molecular Diagnostics. IHE REPORT 2025:2. IHE: Lund, Sweden. 6. Medical Rationale Supporting Patient Access to Novel Oncology Combination Therapies, EFPIA, 03.2024.