Ascot Science CRO Kurucu Başkanı Dr. Ecz. Aslıgül Kendirci Fikir Liderleri Dergisi’nde yazdı: “Hepimizin bildiği önemli gerçek, tüm dünyada herhangi bir hastalığa sahip olan kişilerin mevcut veya geliştirilmekte olan tedavilere ulaşabilmeleridir, her birey ilaca erişim konusunda eşit haklara sahiptir. Bizi en çok heyecanlandıran, bu konuda hastalarımıza destek olabiliyor olmamızdır.”
Nadir Hastalıklar, Klinik Çalışmalar, Zorluklar ve Fırsatlar!..
Dr. Ecz. Aslıgül Kendirci
Ascot Science CRO Kurucu Başkan
Nadir hastalıklar Amerika Birleşik Devletleri’nde 200.000’den az kişiyi Avrupa’da 2000 kişide 1’den az kişiyi etkileyen hastalıklar olarak tanımlanır. Nadir hastalıklar, düşük prevalansları nedeni ile hem sağlık ve ilaç sektörü hem de bilimsel topluluklarda ihmal edilmiş, ikinci planda kalmış sağlık sorunlarıdır. Ülkemizde bu hastalıkların prevalansı özellikle doğu bölgelerimizde akraba evliliklerinin fazla olması nedeni ile daha yüksektir. Tüm dünyada nadir hastalıktan etkilenen hasta sayısı az olmasına rağmen, bilinen 7000’den fazla nadir hastalık vardır ve her yıl yenileri keşfedilmektedir. Bu hastalıkların teşhis ve tedavileri zor, uzun ve maliyetlidir. Bu hastalıklara sahip olan hastalar da toplumda yaygın olarak rastlanan hastalıklara sahip olan hastalar ile aynı şekilde kaliteli, güvenli ve etkin tedavi seçeneklerine erişimi hak etmektedirler. Yeni tedavi seçeneklerinin geliştirilmesi bu alana olan yatırımların artması, daha fazla klinik çalışmaların planlanması ve yürütülmesi ile mümkün olacaktır. Klinik ilaç çalışmalarının yüksek maliyetleri ve uzun çalışma süreleri nedeni ile ilaç endüstrisi maalesef nadir hastalıklar için ilaç geliştirilmesi amacı ile yüksek yatırım yapmamıştır ve hala yapmamaktadır. Fakat son yıllarda özellikle tıp, teknoloji ve insan hakları açısından yaşanan gelişmelerle birlikte, nadir hastalıklar ve bu hastalıkların tedavisinde kullanılan yetim ilaçlar önemli bir gelişme sürecine girmiştir. Bu nedenle bu yazımda nadir hastalıklar ile yürütülen klinik ilaç çalışmaları, bu çalışmaların zorlukları ve avantajlarından ve bizim bu alanda ülkemizde yürüttüğümüz çalışmalardan bahsetmek istiyorum. Hepimizin bildiği önemli gerçek, tüm dünyada herhangi bir hastalığa sahip olan kişilerin mevcut veya geliştirilmekte olan tedavilere ulaşabilmeleridir, her birey ilaca erişim konusunda eşit haklara sahiptir. Bizi en çok heyecanlandıran, bu konuda hastalarımıza destek olabiliyor olmamızdır.
Neden nadir hastalıklarda klinik ilaç çalışmaları yürütülür?
Bunun birkaç nedenini şu şekilde özetleyebiliriz; birçok nadir hastalığın etkili bir tedavisi maalesef yoktur. Klinik ilaç çalışmaları, yeni tedavilerin belirlenmesine veya mevcut tedavilerin iyileştirilmesine destek olabilir. Bir diğeri ise nadir hastalıklar çok az insanı etkilediği için, hastalık ve nedenleri hakkında sınırlı bilgi olabilir. Klinik ilaç çalışmaları, araştırmacı hekimlerin hastalığı daha iyi anlamalarına ve böylelikle teşhis ve tedavi için yeni yollar geliştirmelerine yardımcı olabilir. Ayrıca bazı ülkelerde sağlık otoriteleri, ilaç firmalarına nadir hastalıklara yönelik tedaviler geliştirmeleri için teşvikler sunar. Örneğin, FDA’nın nadir hastalıklar için ilaç geliştiren şirketlere teşvik sağlayan “Yetim İlaç Yasası” adlı bir programı vardır. Yetim ilaçların geliştirilmesinde hasta derneklerinin de önemli rolü vardır. Hasta dernekleri mevcut hastalıklar hakkında farkındalık yaratmada ve çalışmalara hasta bulunmasında önemli bir rol oynar.
Genel olarak, nadir hastalıklarda klinik ilaç çalışmaları yürütmek, bu hastaların hayatlarını iyileştirmeye yardımcı olduğu kadar daha geniş bir hasta grubu için ileriye dönük bir umut olabilir.
Nadir hastalıklar ile klinik ilaç çalışmaları yapmanın zorlukları
Bu çalışmalarda en önemli zorluk, çalışma kriterlerine uygun olan hastaların bulunması, bunların çalışmaya kaydedilmesi ve çalışmada kalmalarını sağlamaktır. Bu durum klinik çalışmaların ortak bir zorluğu olarak görülse de nadir hastalıklarda çok daha ciddi bir zorluk olarak karşımıza çıkmaktadır. Gerçekte çalışmaya uygun hasta havuzu bile çok sınırlıdır.
Burada önemli olan, farkındalık eksikliğidir. Pek çok nadir hastalık tam olarak anlaşılamamıştır ve hastaların çoğu bu çalışmalardan haberdar değildir. Bu durum uygun hasta bulunması ve çalışmaya davet edilmesine engel olabilir.
Diğer bir zorluk ise, pek çok nadir hastalığın doğal seyri hakkında fazla bilginin olmamasıdır. Bu bilgi eksikliği ise geliştirilmekte olan ilacın etkinlik ve güvenliğinin değerlendirilmesi için uygun çalışma tasarımları ve sonlanım noktalarının belirlenmesinde karşımıza çıkar.
Ayrıca sağlık otoriteleri bu hastalıkların birçoğu hayatı tehdit edici hastalıklar olduğu için bu çalışmalarda daha kapsamlı güvenlilik izlemesi zorunluluğu getirmektedir, bu da çalışmaların hem maliyetini hem de iş yükünü önemli ölçüde arttırabilir. Ama bu zorluklar nadir hastalıklarda yeni tedavi seçeneklerinin geliştirilmesinde engel değildir, bu alanda bazı fırsatlar da vardır.
Sizlere kısaca özetlemeye çalıştığım bu zorluklar, ilaç firmalarının bu alanda yatırım yapmaları ve yeni tedaviler geliştirmeleri konusunda cesaret kırıcıdır. Ama tabii ki çalışma sayıları tüm zorluklara rağmen tüm dünyada artmaktadır. Çünkü bazı fırsatlar da vardır. Hep beraber fırsatları gözden geçirelim mi?..
“Nadir hastalıklarda klinik ilaç çalışmaları yürütmek, bu hastaların hayatlarını iyileştirmeye yardımcı olduğu kadar daha geniş bir hasta grubu için ileriye dönük bir umut olabilir.”
Nadir hastalıklarda yürütülen klinik ilaç çalışmalarında fırsatlar
En önemli fırsatlardan birisi, tedavide yeni hedefler belirlemek için genetik ve genomikteki yeniliklerden yararlanma yeteneğidir. Nadir hastalıklar ile ilgili bilgilerimiz geliştikçe, araştırmacılar bu hastalıklara uygun ve bu hastalıkların tedavisi için yeni genetik mutasyonlar ve yollar keşfetmektedirler. Araştırmacılar, bu yolları hedefleyerek nadir hastalıklarda için daha kesin ve etkili tedaviler geliştirmek için çabalamaktadırlar.
Diğer bir fırsat ise; az olan hasta kayıtlarının retrospektif olarak kullanılabilmesidir. Hasta kayıtları, belirli bir nadir hastalığa sahip olan bireylerin veri tabanlarıdır ve bunlar potansiyel gönüllüleri belirlemek ve onları çalışmaya davet etmek amacı ile kullanılmaktadır. Bu yöntem son yıllarda çalışma için fizibilite yapılırken değerlendirilmekte ve çalışmaya uygun olan hastaların bulunduğu ülkeler ve hatta klinikler belirlenmektedir.
Son olarak, nadir hastalıklarda klinik çalışmaların yürütülmesini desteklemek amacıyla sağlık otoriteleri destekleyici girişimlerde bulunmaktadır. Örneğin FDA, nadir hastalıkların tedavi seçeneklerinin geliştirilmesini hızlandırmak amacı ile girişimlerde bulunmuştur. FDA’nın yetim ilaç programı, nadir hastalıklarda ilaç geliştirme için vergi ve pazarlama konularında bazı sınırlar sağlamıştır. Peki nadir hastalık prevelansının daha fazla olduğu ülkemizde durum nedir?
“Amacımız nadir hastalıklarda yapılan klinik ilaç çalışmalarında sağlıklı ve kaliteli veri üreterek, yeni tedavilerin ruhsatlandırılmasına destek olmak ve hastalarımız için umut olabilmektir.”
Türkiye’de nadir hastalıklarda yürütülen klinik ilaç çalışmaları
Ülkemiz birçok klinik ilaç çalışmalarında son yıllarda, çeşitli ve yüksek naif hasta popülasyonu, Avrupa Birliği ile uyumlu olan yönetmelikleri, öngörülebilir çalışma başlama zamanları, uygun maliyetli bir alternatif ile nadir hastalıklar konusunda destekleyicilerin ilgisini çeken önemli ülkeler arasında yer almaktadır. Ülkemizde özellikle doğu bölgelerinde hala geçerli olan akraba evlilikleri nedeni ile gerek çocuk gerek erişkinlerde görülen nadir hastalıkların prevalansı oldukça fazladır. Ayrıca, nadir hastalıkların teşhis ve tedavisinde uzman hekimlere ve ileri teknolojiye erişimin artması ile büyüyen sağlık sistemine sahiptir. Ek olarak, TİTCK, nadir hastalıklar için planlanan ve yürütülen çalışmaları desteklemektedir.
Tabii en önemli faktör çalışmaya katılacak hasta popülasyonunun olması ve bu hastaların çalışmadan yarar sağlayacakları konusunda bilinçlendirilmiş olmasıdır. Ülkemizde nadir hastalıkla mücadele eden hastaların hastalıklarından haberdar olup, klinik çalışmalara katılmaları için motive edilmeleri hala önemli bir konudur.
Biz Ascot Science CRO olarak, ülkemizde Faz 2 ve Faz 3 olmak üzere her iki fazda da hem yetişkin hem de pediatrik hastalarımız ile farklı kliniklerde kaliteli veri toplayacağımız çalışmaları yürütmenin haklı gurur ve mutluluğunu yaşıyoruz. Çalışmalarımızda tüm çalışmaya destek veren taraflar canla başla ve fedakarlıkla çalışmaktadırlar. Tüm klinik çalışmalarda olduğu gibi çalışmaya giren iş birlikçilerin birbirini destekliyor olması ve takım halinde çalışması bu çalışmalarda başarıyı yakalamanın en önemli faktörüdür. Bizim nadir hastalıklar ile yaptığımız çalışmalarımızda, merkez koordinatörleri bu çalışmaların olmazsa olmazıdır, çünkü bu hastalıkların çoğu yaşamı tehdit eden hastalıklar olduğu için hastaların çok sayıda hastane veya ev ziyaretleri bulunmaktadır ve bu ziyaretlerin zamanında sağlıklı olarak yapılmasında sevgili merkez koordinatörlerimizin emeği çok fazladır.
Bunun yanı sıra değerli araştırmacılarımız, merkezdeki çalışma ekibimiz, hastalarımız tüm fedakarlıkları ile bir takım çalışması halindedirler. Hasta derneklerinin nadir hastalıklar ile ilgili bilinç oluşturmada ve hastaları uygun çalışmalara yönlendirmedeki katkıları da çok değerlidir. Amacımız nadir hastalıklarda yapılan klinik ilaç çalışmalarında sağlıklı ve kaliteli veri üreterek, yeni tedavilerin ruhsatlandırılmasına destek olmak ve hastalarımız için umut olabilmektir. Yapılan her çalışma, gerek çalışmaya katılan gerekse bu hastalıklardan yakınan hastalarımız için bir umuttur.
Bu çalışmaların başlatılması ve başarı ile yürütülmesinde emeği geçen herkese çok teşekkür ediyorum. Çok daha başarılı çalışmaları ülkemizde yürüterek sevgili hastalarımıza bir umut ışığı olmak için hep beraber el ele yolumuza devam edeceğiz. Katkısı olan herkese gönülden teşekkür ederim, yolumuz açık olsun… Hepimiz hastalarımız için varız. Saygı ve Sevgilerimle.
Yorum yaz
Yorum yapabilmek için oturum açmalısınız.